La FDA approuve un nouveau traitement pour une maladie hépatique rare
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FOSTER CITY, Californie – Mirum Pharmaceuticals a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé LIVMARLI® (maralixibat), solution orale, pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de cinq ans et plus atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC). L’approbation, basée sur l’étude de phase 3 MARCH, signifie une réduction statistiquement significative de la sévérité du prurit par rapport à un placebo et couvre un large éventail de sous-types de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC).
LIVMARLI est également approuvé pour le prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille (ALGS) aux États-Unis et dans d’autres régions, Mirum prévoyant d’introduire une formulation à plus forte concentration pour les patients PFIC plus jeunes dans le courant de l’année.
L’étude MARCH est le plus grand essai randomisé sur la PFIC, impliquant 93 patients atteints de différents types génétiques de la maladie. L’autorisation de mise sur le marché fait suite à des années de recherche clinique démontrant l’amélioration des principaux symptômes, notamment le prurit, qui affecte profondément les enfants atteints de PFIC.
La PFIC est une maladie génétique rare qui entraîne une maladie hépatique progressive et une insuffisance hépatique potentielle. La maladie entrave la sécrétion de bile par les cellules hépatiques, provoquant de graves démangeaisons, une jaunisse et un retard de croissance chez les patients. L’incidence de cette maladie est estimée à une naissance sur 50 000 à 100 000 aux États-Unis et en Europe.
LIVMARLI, une solution orale à prise unique quotidienne, est le seul médicament approuvé par la FDA pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints d’ALGS et de PFIC. Le médicament a reçu la désignation de Breakthrough Therapy pour l’ALGS et le PFIC de type 2, ainsi que la désignation d’orphelin pour les deux pathologies.
Mirum Pharmaceuticals se concentre sur les maladies rares, avec trois médicaments approuvés, dont LIVMARLI. Le pipeline de la société comprend des traitements expérimentaux pour les maladies du foie, avec des essais cliniques en cours pour LIVMARLI et d’autres thérapies potentielles.
L’approbation de LIVMARLI offre un nouvel espoir aux patients et aux familles touchés par la PFIC, en proposant une option autre que la greffe de foie pour gérer les démangeaisons sévères et améliorer la qualité de vie. Ces informations sont basées sur un communiqué de presse de Mirum Pharmaceuticals.
